W polskim prawodawstwie brak jest przepisów proceduralnych wykonujących art. 83 rozporządzenia nr 726/2004 – informuje wiceminister Łanda w odpowiedzi na zapytanie poselskie dotyczące możliwości zastosowania tej procedury u chorych na czerniaka. Aktualnie również nie są prowadzone żadne prace legislacyjne w zakresie uregulowania procedury compassionate use w polskim systemie prawnym.
Przyznaje, że aktualnie również nie są prowadzone żadne prace legislacyjne w zakresie uregulowania procedury compassionate use w polskim systemie prawnym.
– Jednak brak przepisów proceduralnych nie oznacza braku możliwości stosowania litościwego produktów leczniczych. Analogiczne sytuacje związane z dostępnością do produktów leczniczych nieposiadających dopuszczenia do obrotu, rozwiązywane są w oparciu o przepisy art. 4 ustawy Prawo farmaceutyczne – przypomina wiceminister.
Resort przypomina, że obecnie pacjenci z tym nowotworem mają dostęp do leczenia w ramach programów lekowych. Refundacja dotyczy takich produktów jak: wemurafenib (Zelboraf), ipilimumab (Yervoy) oraz dabrafenib (Tafinlar).
Ponadto obecnie resort rozpatruje trzy wnioski, jakie zostały złożone w leczeniu czerniaka. Novartis złożył wniosek o objęcie refundacją terapii skojarzonej produktu leczniczego: Tafinlar (dabrafenib) oraz Mekinist (trametynib). Wniosek czeka na opinię szefa AOTMiT.
Firma Bristol-Myers Squibb stara się o objęcie refundacją leku Opdivo (niwolumab) w ramach programu lekowego w leczeniu czerniaka skóry lub błon śluzowych w stadium zaawansowania III (nieoperacyjny) lub IV u dorosłych. Decyzja AOTMiT co do refundacji tego leku była negatywna z uwagi na wysokie koszty terapii.
Trzeci wniosek złożyła firma MSD i dotyczy on objęcia refundacją leku Keytruda (pembrolizumab). W tym przypadku zalecenia AOTMiT są podobne jak w przypadku terapii niwolumabem.
Procedura „aktu miłosierdzia” (ang. compassionat use) polega na udostępnieniu leku ratującego życie będącego w fazie badań klinicznych dla osób spoza programu badawczego, pod ściśle określonymi warunkami. Zezwala ona na podanie produktu, dla którego wniosek o dopuszczenie do obrotu w procedurze centralnej jest poddawany ocenie klinicznej, “pacjentom cierpiącym na przewlekłą lub poważnie upośledzającą chorobę albo schorzenie, które zostało uznane za zagrażające życiu, gdzie leczenie za pomocą dostępnych leków jest nieskuteczne”.
Przepis ten zobowiązuje także państwo, które zdecyduje się na takie indywidualne zastosowanie substancji leczniczej, do poinformowania o tym Europejskiej Agencji Leków, zaś wnioskodawcę obliguje do zapewnienia, że pacjenci będą mieli dostęp do nowego produktu leczniczego podczas okresu wydawania pozwolenia i wprowadzenia do obrotu, by uniknąć przerw w leczeniu.
W artykule 83 Rozporządzenia (WE) nr 726/2004 Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 31 marca 2004 r. ustanawiającym wspólnotowe procedury wydawania pozwoleń dla produktów leczniczych stosowanych u ludzi, zaznaczono, że w drodze wyjątku można uczynić niektóre terapie dostępne do indywidualnego stosowania.
To “indywidualne stosowanie” oznacza udostępnienie leku w odniesieniu do grupy pacjentów z chroniczną lub poważną wycieńczającą chorobą lub traktowaną jako zagrożenie życia, jeśli na rynku nie ma innej dopuszczonej do obrotu opcji terapeutycznej.
Źródło: rynekaptek.pl
